Gestione e utilizzo del Fondo Farmaci Innovativi: un’indagine qualitativa multistakeholder sulle pratiche regionali e locali

Introduzione

Il Fondo Farmaci Innovativi (FFI) riveste un ruolo cruciale per finanziare e garantire un accesso rapido alle terapie innovative sulla base dei criteri definiti dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) e dalla Commissione Scientifica ed Economica (CSE) (1). Il FFI rappresenta uno strumento finanziario che evidenzia l’attenzione del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) verso medicinali considerati prioritari sia per l’elevato valore terapeutico aggiunto sia per lo specifico target di pazienti (2). Questo fondo, pur attingendo alle risorse del Fondo Sanitario Nazionale (FSN), si costituisce come entità separata per evitare la competizione economica con i farmaci a indicazione non innovativa. Tale fondo, infatti, è stato costituito per rispondere non solo alla necessità di destinare risorse specifiche e vincolate al finanziamento dei farmaci innovativi, ma anche alla difficoltà di coprire tali spese con il tetto previsto per i farmaci acquistati dalle aziende sanitarie pubbliche, che risulterebbe insufficiente in assenza di un fondo dedicato.

In uno scenario caratterizzato da limitatezza delle risorse e crescente incapienza del fondo per gli acquisti diretti, risulta cruciale valutare le attuali strategie di gestione e di utilizzo delle risorse da parte di regioni e strutture sanitarie locali. Tale valutazione può guidare, infatti, interventi mirati a ottimizzare i processi di gestione del FFI, consentendone un utilizzo più razionale ed efficiente.

La stessa Legge n. 232 dell’11 dicembre 2016, con la quale venivano istituiti due fondi, innovativi oncologici e non oncologici, ciascuno con una dotazione annua di 500 milioni di euro, prevedeva che il Ministero della Salute e il Ministero dell’Economia e delle Finanze implementassero un monitoraggio degli effetti dell’utilizzo dei farmaci innovativi oncologici e non oncologici rispetto al costo del percorso terapeutico-assistenziale dei pazienti (3). Tale attività si poneva esattamente in una prospettiva di analisi e ottimizzazione dell’allocazione delle risorse programmate per il SSN, sulla base dei dati di real world e delle informazioni ricavate dai Registri Farmaci (2). Tuttavia, per quanto noto agli Autori, le evidenze di questa attività non sono state sistematicamente condotte o rese pubbliche. A seguito della Legge n. 232/2016, le determine AIFA 519/2017 e 1535/2017 hanno definito i criteri per la valutazione e la concessione dell’innovatività (1). Inoltre, con il DL 73/2021, è stato abrogato il comma 400 e modificato il comma 401 per istituire un fondo presso il Ministero dell’Economia e delle Finanze con un budget annuale di 1.000 milioni di euro per il rimborso alle regioni delle spese per l’acquisto di farmaci innovativi. In base ai criteri stabiliti dal comma 405 dello stesso Decreto-Legge, il Ministero della Salute rimane competente per regolare le modalità operative di erogazione delle risorse (4). Successivamente, sono state incrementate le risorse del FFI, con 100 milioni di euro in più per il 2022, 200 milioni di euro per il 2023 e 300 milioni di euro a partire dal 2024 (5).

Secondo il Decreto Ministeriale del 16 febbraio 2018, le modalità operative per l’allocazione delle risorse del FFI prevedono un sistema di acconto e conguaglio che rimborsa integralmente le spese sostenute per i residenti delle regioni a statuto ordinario e al 50% per i residenti della regione a statuto speciale Sicilia, fino al raggiungimento del limite complessivo del fondo stesso (6). Qualora si verifichino scostamenti tra le regioni che partecipano al FFI, questi vengono affrontati tramite un sistema di ridistribuzione delle risorse, trasferendo le eccedenze dalle regioni in credito alle regioni in debito. Qualora invece la spesa totale sia maggiore della capienza del fondo, il margine in eccesso viene ripartito proporzionalmente alla spesa sostenuta, entrando nel canale di spesa farmaceutica per acquisti diretti (2).

L’analisi dei dati più recenti, relativi all’anno 2023, conferma un trend di sottoutilizzo delle risorse del FFI disponibili: complessivamente solo il 64% del fondo è effettivamente impiegato, con una discreta variabilità ravvisabile tra regione e regione (range: 56%-75%; più basso in Abruzzo, più alto in Liguria) (7) (Materiale Supplementare 1). A fronte di eterogeneità e sottoutilizzo di risorse tra regioni, non ci sono a oggi evidenze chiare che permettano di identificare eventuali inefficienze nei processi di gestione delle risorse per farmaci con status di innovatività. A conoscenza degli Autori, gli unici studi che hanno esaminato i modelli regionali e locali di gestione e implementazione del fondo sono stati condotti da Cittadinanza Attiva nel 2019 (8) e da Jommi et al. nel 2021 (2). L’indagine svolta da Cittadinanza Attiva si è proposta di indagare i principali ostacoli che i cittadini incontrano nell’accesso ai farmaci innovativi. La ricerca, finalizzata inoltre a valutare e a proporre azioni per ridurre le disuguaglianze nell’accesso a queste terapie, si è basata sull’esperienza diretta dei professionisti sanitari operanti nei centri di riferimento del SSN, in particolare clinici prescrittori e farmacisti (8). Nel paper di Jommi et al., gli Autori hanno condotto un’indagine mediante metodo Delphi con un panel di esperti su tre aspetti dei FFI: il loro impatto sull’accesso ai farmaci innovativi, i vantaggi e le criticità della loro gestione e le possibili azioni per ottimizzarne il funzionamento. Tra le raccomandazioni prioritarie dell’analisi sono emerse la necessità di garantire la tempestività dei flussi informativi alle regioni sulla spesa per i farmaci innovativi, l’opportunità di valutare l’estensione del criterio di innovatività nei casi in cui manchino alternative terapeutiche e l’importanza di assicurare sia il monitoraggio dei tempi di accesso ai farmaci innovativi sia la loro omogeneità sul territorio nazionale (2).

Sebbene tali studi forniscano un’analisi approfondita della gestione del FFI dal punto di vista degli stakeholder coinvolti, mancano a oggi evidenze sui processi operativi implementati nei diversi contesti sanitari. Questa ricerca si propone di esaminare i processi regionali e locali che governano la gestione del FFI, con l’obiettivo di identificare eventuali disparità tra i diversi livelli del sistema sanitario, di individuare le principali criticità operative e di proporre raccomandazioni prioritarie per ottimizzare il funzionamento e la governance di tali processi. La ricerca è condotta con il contributo di un panel multidisciplinare di esperti provenienti da diverse regioni italiane, garantendo una rappresentatività a livello nazionale.

Materiali e metodi

L’indagine ha previsto l’impiego di strumenti di ricerca quali-quantitativi relativamente a due attività principali: raccolta delle opinioni degli esperti tramite survey e consolidamento delle evidenze con formulazione di raccomandazioni tramite Expert Meeting.

Expert Meeting

Al fine di sintetizzare e validare all’interno dell’Expert Meeting le evidenze emerse dalla survey, l’analisi ha adottato la metodologia dei punteggi, appartenente alla famiglia dei metodi multicriterio e multi-obiettivo (12,13). La valutazione a punteggio è stata condotta attraverso una revisione delle informazioni qualitative utilizzate nelle 5 sezioni della survey (B-F) in funzione di scale/valori numerici (Materiale Supplementare 3). Secondo una pesatura che ha tenuto conto della distribuzione in quartili, si è pervenuti all’attribuzione di uno score finale compreso tra 1–3, che esprime una traduzione numerica di sintesi della valutazione condotta. Questa analisi ha permesso la creazione di una mappa di posizionamento o “bersaglio” che restituisce graficamente una sintesi delle aree di criticità su tre livelli (area non critica, area a criticità intermedia e area critica). Tale bersaglio ha rappresentato un input fondamentale per l’Expert Meeting che ha visto la presenza di esperti con differente ruolo professionale e diversa provenienza regionale. La discussione, guidata da un moderatore, è stata finalizzata a validare le evidenze tramite consensus e a definire delle raccomandazioni prioritarie circa gli interventi di miglioramento del processo di gestione e utilizzo del FFI, a livello di sistema sia nazionale che regionale/locale.

Risultati

Survey

Nella fase preliminare di mappatura degli stakeholder sono stati identificati gli attori più rilevanti coinvolti nell’utilizzo, nella gestione e nel monitoraggio delle risorse del FFI. A livello macro, il Ministero della Salute svolge un ruolo di supervisione e regolazione nell’allocazione delle risorse, definendo congiuntamente ad AIFA le modalità operative per la loro distribuzione. Queste entità sono state, tuttavia, escluse dalla presente indagine, data la differente prospettiva di ricerca.

Il panel finale di esperti coinvolti nella fase di somministrazione della survey si compone di 18 KOLs, con significativa prevalenza di farmacisti ospedalieri (7 esperti), seguiti da clinici (5 esperti), referenti regionali (5 esperti) e un rappresentante della direzione strategica (1 esperto) (Materiale Supplementare 4). I KOLs selezionati sono rappresentativi di nove regioni distribuite sul territorio nazionale (Fig. 1).

L’analisi dei risultati, condotta attraverso mappatura di processo, ha identificato 11 processi chiave nella gestione del FFI (Fig. 2). Esaminando la sezione A, i processi su cui emerge un consenso unanime rispetto alle figure responsabili (100% di concordanza da parte del campione intervistato) risultano:

• “assegnazione quota Fondo Farmaci Innovativi ai centri” di responsabilità della regione;
• “elaborazione Linee Guida o PDTA regionali” di responsabilità congiunta della regione e dei clinici;
• “prescrizione” di responsabilità dei clinici;
• “dispensazione” di responsabilità del farmacista ospedaliero;
• “rendicontazione dei consumi” di responsabilità del farmacista ospedaliero;
• “monitoraggio” di competenza del farmacista ospedaliero;
• “mobilità attiva e passiva” di competenza della regione.

Il farmacista ospedaliero rappresenta il professionista coinvolto nel più alto numero di processi identificati (6/11), seguito dal clinico (responsabile di 5/11 processi).

Relativamente all’ analisi quali-quantitativa delle restanti sezioni, di seguito si evidenziano i principali risultati emersi. Si specifica che i risultati presentati sono riferibili esclusivamente agli aspetti indagati tramite survey somministrata attraverso intervista semi-strutturata, per i quali tutto il campione ha fornito una risposta. I restanti elementi raccolti sono stati utilizzati come commento dei risultati.

Rispetto alla sezione B “comprensione dei criteri di allocazione intraregionale del FFI”, criticità intermedie emergono in merito alla “conoscenza dei criteri di allocazione” e alla “conoscenza della percentuale di utilizzo” (Fig. 3). Con “conoscenza dei criteri di allocazione” si intende la consapevolezza degli attori coinvolti nel processo di gestione del FFI circa i criteri utilizzati per allocare le risorse del fondo da livello nazionale a regionale e da livello regionale a locale. Il 17% degli intervistati ha dichiarato di non conoscerli e il 44% di conoscerli parzialmente. Per “conoscenza della percentuale di utilizzo” si intende la ricezione periodica di informazioni circa la percentuale di utilizzo del FFI da parte delle regioni (sul totale del fondo) e degli enti locali (sul fondo ripartito alla singola regione) durante l’anno in corso. Il 39% ha segnalato di non ottenere un ritorno puntuale sulla percentuale di utilizzo del fondo assegnato. Nello specifico, la frequenza di report o informative AIFA circa le percentuali di utilizzo del fondo da parte delle regioni è considerata limitata e non tempestiva. È anche evidenziata una tardiva comunicazione di AIFA alle regioni circa il riconoscimento di innovatività di un farmaco, che a oggi coincide solo con il momento di pubblicazione in GU. È indicata la necessità di una comunicazione più precoce e tempestiva per facilitare una valutazione preliminare dell’impatto sulla spesa in una determinata area terapeutica. Inoltre, solo 4 regioni su 9 comunicano periodicamente agli enti locali (mensilmente o trimestralmente) la percentuale di utilizzo del fondo. I KOLs condividono l’idea che la mancanza di un aggiornamento costante su consumo e disponibilità del fondo, a livello sia regionale che locale, pregiudichi un’efficace programmazione della spesa e la ripianificazione delle attività operative.

L’area “modalità di impiego, gestione e monitoraggio” presenta diversi item ad alta criticità. Con “criteri di ripartizione del fondo” sono stati chiesti al campione di esperti i criteri con cui allo stato attuale sono ripartite le risorse del FFI agli enti locali. Il 56% degli intervistati indica che il FFI prevede fondamentalmente un’unica modalità di ripartizione, in base al consumo/utilizzo effettivo dei farmaci innovativi da parte delle strutture sanitarie di ciascuna regione. Per quanto riguarda la programmazione locale, il 61% del campione riporta che questa viene definita analizzando i dati epidemiologici del triennio precedente (Fig. 4). Alcuni esperti sottolineano che la programmazione regionale sulla base dello storico dei dati epidemiologici potrebbe non risultare pienamente in grado di cogliere rapidamente l’evoluzione futura in termini sia epidemiologici che di innovazioni terapeutiche.

A elevata criticità risultano anche gli item relativi agli “strumenti di monitoraggio” utilizzati per i farmaci innovativi e la “misurazione dell’impatto dell’allocazione intraregionale del FFI”. Il 35% del campione ha dichiarato di avvalersi di due strumenti di monitoraggio. Nello specifico gli strumenti più frequentemente impiegati sono i registri di monitoraggio AIFA (90%) seguiti dai flussi di consumo della spesa farmaceutica attraverso database/registri regionali (55%). In merito ai registri AIFA, dal momento che l’innovatività viene attribuita per singola indicazione terapeutica, essi sono necessari per monitorare le specifiche indicazioni per le quali il farmaco ha ottenuto lo status di innovativo. Pur essendo stati unanimemente riconosciuti dal campione come principale strumento di monitoraggio, sono considerati critici rispetto alla limitata restituzione dei flussi informativi (Materiale Supplementare 5).

Con “misurazione dell’impatto dell’allocazione intraregionale del FFI” si intende una valutazione di come le risorse del FFI siano utilizzate in relazione ai benefici clinici ottenuti dai farmaci con status di innovatività. Questa analisi da parte degli enti nazionali è considerata a oggi quasi assente: a livello locale, il 43% dei KOLs afferma che la misurazione non è per nulla condotta e il 29% che è condotta in modo parziale. Anche a livello regionale la sua implementazione è considerata frammentata a causa di una limitata conoscenza di dati informativi, con il 33% dei KOLs che ritiene che tale misurazione sia assente e il 50% che sostiene che sia svolta solo parzialmente (Materiale Supplementare 6).

Rispetto alla sezione D, “comprensione dei tempi di accesso dei farmaci al fondo nelle regioni/centri coinvolti e durata di permanenza nel fondo”, l’esistenza del FFI è considerata importante dall’85% degli intervistati per garantire una maggiore e tempestiva accessibilità al farmaco. Tuttavia, l’“adeguatezza della durata di permanenza nel fondo di 36 mesi” è segnalata come item a elevata criticità, con il 90% del campione che non ritiene adeguati i 36 mesi di innovatività piena (Materiale Supplementare 7). Ai fini di una rivalutazione rispetto a nuove alternative terapeutiche, gli esperti ritengono indispensabile una revisione periodica del farmaco. Emerge tuttavia l’esigenza di modulare il periodo di innovatività in base alla specifica condizione clinica e alle caratteristiche terapeutiche del farmaco. Come esempio, i clinici condividono che, per alcune terapie innovative oncologiche, un periodo di osservazione di 3 anni possa risultare inadeguato a valutare in maniera attendibile i principali esiti di sopravvivenza e qualità di vita, ritenendo necessari almeno 5 anni di monitoraggio.

L’unificazione del Fondo Farmaci Innovativi oncologici con il Fondo Farmaci Innovativi non oncologici ha ricevuto un parere ampiamente favorevole (67%) tra gli intervistati (Materiale Supplementare 8). Un consenso positivo emerge riguardo al superamento della logica a silos nella gestione dei fondi. Questo nuovo approccio consente un utilizzo più flessibile e integrato delle risorse disponibili e la possibilità di compensare eventuali squilibri tra i due fondi.

Critico è considerato l’item “necessità di interventi di ottimizzazione del processo di gestione del FFI”. Per ottimizzare la gestione del FFI emergono come prioritarie alcune azioni di miglioramento: il potenziamento del flusso informativo da AIFA verso regioni e aziende locali (punteggio medio 3,5/4) e una maggiore integrazione tra dati clinici (registri di monitoraggio AIFA) e dati amministrativi (Schede di Dimissione Ospedaliera, SDO) (punteggio 3,4/4). Queste azioni sono ritenute fondamentali per supportare sia la programmazione sanitaria che il monitoraggio dei farmaci innovativi (Materiale Supplementare 9).

Expert Meeting

Sulla base dei risultati raccolti dalla survey, è stato sviluppato un bersaglio di sintesi applicando la metodologia a punteggio alle sezioni che vanno dalla B alla F. Questa mappa di posizionamento ha permesso di segnalare le aree di maggiore criticità (aree rosse il cui indicatore si colloca nella parte più esterna del bersaglio) (Fig. 5).

Partendo da questa sintesi, l’Expert Meeting, la cui composizione è dettagliata nel Materiale Supplementare 10, ha discusso i risultati raggiunti e sviluppato una lista di raccomandazioni prioritarie secondo una prospettiva multilivello (locale, regionale e nazionale) (Tab. 2).

Livello	Raccomandazioni
LOCALE	Potenziare i modelli organizzativi locali basati sulla collaborazione integrata tra clinici e farmacisti ospedalieri, al fine di ottimizzare i processi di pianificazione della spesa, rendicontazione e monitoraggio. Implementare un sistema di monitoraggio che garantisca ai clinici responsabili delle unità operative ospedaliere l'accesso in tempo reale ai dati di utilizzo del FFI del proprio reparto, permettendo una programmazione più efficace delle attività cliniche e una gestione ottimale delle risorse. Prevedere una comunicazione sistematica tra enti regionali e locali in tutte le fasi di gestione del FFI per un aggiornamento continuo dei flussi informativi.
REGIONALE	Promuovere la comunicazione e la condivisione di best practice con le altre regioni, incentivando la creazione di reti e piattaforme per lo scambio di informazioni. Implementare sistemi informatici per l’inserimento dati nel File F; che automatizzino e semplifichino il processo di identificazione e segnalazione del farmaco per la specifica indicazione terapeutica di innovatività. Implementare attività di valutazione dell'impatto dell’ingresso/uscita dei farmaci innovativi sulle specifiche aree terapeutiche e comunicare con gli enti locali per garantire una pianificazione efficace delle risorse e un'adeguata gestione delle transizioni terapeutiche.
Nazionale	Produrre Linee Guida a livello nazionale per uniformare e definire i criteri minimi per la selezione dei centri prescrittori. Potenziare la frequenza e la completezza dei dati di monitoraggio AIFA, implementando al contempo un sistema che consenta l'estrazione di dati aggregati dai registri di monitoraggio. Modulare la durata di permanenza dei farmaci nel FFI in base alle specifiche caratteristiche del farmaco e al periodo di follow-up necessario per misurare gli endpoint clinici primari.

Discussione

L’analisi presentata ha esplorato peculiarità, differenze regionali e criticità nella gestione del FFI, dal punto di vista degli stakeholder responsabili dei processi, fornendo ai ricercatori e ai policy maker nuove evidenze sulle azioni prioritarie per ottimizzare la gestione del FFI ai diversi livelli del sistema sanitario. Il panel multidisciplinare considera il FFI uno strumento strategico per garantire un accesso non competitivo rispetto ad altri farmaci, facilitando la disponibilità di quelli con status di innovatività, grazie anche a una capienza ritenuta adeguata. Tuttavia, la gestione del FFI a livello regionale e locale presenta significative criticità, in particolare per quanto riguarda la selezione e l’autorizzazione dei centri prescrittori, il monitoraggio del consumo di risorse e la pianificazione dell’impatto derivante dall’ingresso o dall’uscita di farmaci dal fondo. Queste problematiche sono principalmente attribuite a un limitato flusso informativo verso gli enti locali, a un’allocazione dei fondi basata sul consumo e alla moltiplicazione dei processi contabili e organizzativi che ne derivano. Il flusso informativo presenta criticità a diversi livelli. A livello nazionale, circa metà del campione segnala una limitata frequenza di report informativi da parte di AIFA alle regioni, mentre, a livello regionale e locale, la comunicazione agli enti ospedalieri circa i dati mensili di utilizzo del FFI non è considerata sufficientemente tempestiva. Queste carenze informative ostacolano una programmazione efficace della spesa e delle attività ospedaliere. Inoltre, i clinici responsabili delle unità operative, direttamente coinvolti nella gestione del budget, evidenziano la necessità di ricevere aggiornamenti costanti sull’utilizzo del fondo.

In aggiunta, il flusso informativo risente della frammentarietà dei dati clinici estraibili dai registri e dell’assenza di un monitoraggio nazionale dei farmaci, nonostante quanto previsto inizialmente dalla Legge n. 232/2016. Per superare queste limitazioni, il panel di esperti propone una combinazione di interventi: un incremento della frequenza e della completezza dei dati relativi alla percentuale di utilizzo della spesa da parte di AIFA, l’implementazione di un sistema di estrazione di dati aggregati dai registri e/o lo sviluppo di una valutazione strutturata dell’impatto dei farmaci con indicazione innovativa, basata sulle informazioni presenti nei registri. L’esigenza di ottimizzare la tempestività del flusso informativo tra livello nazionale e regionale era già stata evidenziata dall’analisi di Jommi et al. (2021) (2). Il presente studio amplia tale prospettiva, offrendo una visione multidisciplinare e integrata dell’intero percorso di gestione del FFI, con raccomandazioni che includono anche una prospettiva bottom-up (dal livello locale a quello regionale e nazionale). L’adeguatezza del flusso informativo si lega fortemente al tema della programmazione. Come emerso dai risultati (61% dei responder), un’allocazione dei fondi basata principalmente sui dati epidemiologici dell’ultimo triennio risulta a oggi insufficiente. ll dato epidemiologico, infatti, non riflette sempre il reale fabbisogno terapeutico, poiché non tiene conto di fattori determinanti come il place in therapy dei nuovi farmaci, influenzato anche dalla disponibilità di alternative terapeutiche. Pertanto, oltre alla prevalenza e all’incidenza della patologia, si condivide la necessità di associare criteri complementari: lo storico dei consumi farmaceutici, il potenziale place in therapy e le capacità organizzative dei centri prescrittori nel somministrare le terapie innovative. Quest’ultimo aspetto comprende la presenza di percorsi assistenziali strutturati, la disponibilità di strumentazioni e di tecnologie dedicate, nonché l’adeguatezza delle risorse umane in termini di quantità, formazione e competenze specifiche.

Tra le azioni prioritarie implementabili a livello locale, il panel raccomanda di potenziare i modelli organizzativi basati sulla collaborazione tra clinici e farmacisti ospedalieri e di sviluppare sistemi di monitoraggio che garantiscano a direzioni strategiche e a clinici responsabili delle unità operative ospedaliere un accesso tempestivo ai dati di consumo del fondo. Una raccomandazione particolarmente rilevante per i policy maker regionali riguarda la necessità di implementare sistemi informatici per identificare e automatizzare la segnalazione dei farmaci con indicazione di innovatività terapeutica. Gli attuali sistemi, infatti, aumentano la probabilità di errori di rendicontazione e rallentano significativamente le attività di monitoraggio da parte dei farmacisti ospedalieri. A livello regionale, una pianificazione e una gestione efficaci dell’impatto di ingresso e di uscita dei farmaci dal FFI sulla specifica area terapeutica richiedono dati accurati, completi e tempestivi. Tuttavia, l’attuale flusso informativo tra livello nazionale, regionale e locale è percepito come inadeguato, contribuendo a generare significative disparità nelle capacità di programmazione tra le regioni.

Un’ulteriore criticità riguarda il metodo di allocazione delle risorse del FFI attualmente basato sul consumo farmaceutico, che non incentiva regioni ed enti locali a sviluppare progettualità con una visione di lungo periodo. Il panel suggerisce dunque una transizione da una logica di “fondo” a una di “investimento” basata su esiti di salute. Tale transizione potrebbe integrare l’uso dei farmaci innovativi in un programma più ampio di cura, screening e percorsi di prevenzione, valutando il loro impatto non solo come singole tecnologie, ma nell’intero percorso di cura del paziente.

Infine, emerge una criticità legata al mantenimento dello status di innovatività dei farmaci. L’analisi di Jommi et al. (2) evidenzia l’esigenza di estendere il periodo di innovatività solo in assenza di alternative terapeutiche disponibili. Dalla presente indagine, emerge inoltre che gli attuali 36 mesi di innovatività piena possono risultare insufficienti per una valutazione significativa degli endpoint clinici primari, che, nel caso di alcune condizioni oncologiche, sebbene siano presenti alternative terapeutiche, dovrebbero estendersi ad almeno 60 mesi. Il panel sottolinea dunque l’importanza di modulare la durata di permanenza dei farmaci nel FFI in base alla caratteristiche del farmaco e ai tempi per un follow-up clinico significativo.

Tali raccomandazioni forniscono contributi essenziali considerando l’attuale contesto di ridefinizione dei criteri di innovatività da parte della CSE di AIFA, attività prevista dalla Legge di Bilancio 2025 entro marzo 2025 (14). I risultati di questa analisi forniscono un duplice contributo: da un lato, supportano l’elaborazione di nuovi criteri di innovatività e di regole per l’accesso al FFI e, dall’altro, offrono ai policy maker e ai responsabili dei processi operativi Linee Guida concrete per ottimizzare la gestione complessiva del FFI.

Si evidenziano, tuttavia, alcune limitazioni. Sebbene l’approccio multiprofessionale abbia contribuito a una visione complessiva integrata dei processi di gestione del FFI, la composizione del campione non è stata uniforme né per numerosità né per il ruolo professionale degli esperti coinvolti. Questa disparità potrebbe aver influenzato i risultati, poiché alcune prospettive sono state sottorappresentate (direzione strategica) o sovrarappresentate (farmacisti ospedalieri). Infine, sebbene siano stati raccolti dati provenienti da nove regioni italiane, non è stata raggiunta la rappresentanza completa a livello nazionale. Tenuto conto che alcune specificità locali potrebbero non essere state considerate, l’applicabilità generale dei risultati e delle raccomandazioni potrebbe essere limitata.

Conclusioni

Il FFI assicura a livello nazionale l’accessibilità a farmaci designati come innovativi da parte di AIFA, garantendone la non competitività rispetto ad altre tecnologie farmaceutiche. L’analisi ha rilevato criticità principalmente legate alle potenziali distorsioni di un’allocazione dei fondi basata sul consumo, alla complessità dei processi organizzativi e contabili richiesti e all’eterogeneità regionale nell’implementazione degli strumenti di governance sanitaria. I risultati ottenuti contribuiscono a ridurre l’asimmetria informativa e a migliorare la comprensione complessiva dei processi gestionali, offrendo ai policy maker e ai responsabili operativi evidenze concrete per l’implementazione di strategie più efficaci. Tale processo consentirebbe di promuovere una pianificazione a lungo termine più efficace, di migliorare le performance del sistema sanitario e di ottimizzare l’impatto delle risorse impiegate nell’interesse della salute pubblica.

Acknowledgements

Questo progetto è stato condotto da PharmaLex Italy S.p.A. con il supporto del Professor Andrea Marcellusi, Università degli Studi di Milano. Gli Autori ringraziano per il loro prezioso contributo: Gianni Amunni (regione Toscana), Emanuele Angelucci (Policlinico San Martino, Genova), Sabrina Beltramini (Policlinico San Martino, Genova), Mauro Bonin (regione Veneto), Alberto Bortolami (regione Veneto), Ilaria Cutini (AOU Careggi, Firenze), Giulia De Marchi (AO Federico II, Napoli), Roberto Freilone (AOU Città della Salute e della Scienza, Torino), Maria Galdo (regione Campania), Vito Ladisa (IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori, Milano), Lorella Lombardozzi (AO Sancamillo Forlanini, Roma), Andrea Marcellusi (Università degli Studi di Milano, Milano), Patrizia Nardulli (IRCCS Giovanni Paolo II, Bari), Vincenzo Panella (Roma), Paolo Pronzato (regione Liguria), Paola Rossi (regione Friuli-Venezia Giulia), Sara Sottosanti (AO Cattinara-Maggiore ASU GI, Trieste), Alessandra Stancari (Policlinico Sant’Orsola, Bologna), Antonietta Vozza (AO Federico II, Napoli).

Disclosures

Conflict of interest: Andrea Vitagliano, Marzia Bonfanti, Chiara Lucchetti, and Andrea Marcellusi declare they have no conflict of interest related to this article. Andrea Vitagliano, Marzia Bonfanti, and Chiara Lucchetti are employees of PharmaLex Italy S.p.A., and Andrea Marcellusi is Researcher Professor at Università degli Studi di Milano. Non-financial competing interest may be political, personal, or intellectual.

Financial support: The Authors Andrea Vitagliano, Marzia Bonfanti, and Chiara Lucchetti disclosed receipt of the following financial support for the research, authorship, and/or publication of this article: Gilead Sciences supported this work. All experts (with the exception of Paola Rossi who did not receive any fee) were compensated for their participation in the panel discussions, but received no payment related to the authorship of this manuscript. Medical Writing support was provided by Pharmalex Italy S.p.A. from Andrea Vitagliano, Marzia Bonfanti, and Chiara Lucchetti, and was funded by Gilead Sciences. No interferences occurred in carrying out the research project and in writing the manuscript for which the Authors hold the sole responsibility. The Authors made the final decision to submit the manuscript.

Data availability statement: The data presented in this study are available on request from the corresponding Author. The data are not publicly available due to restrictions because of corporate ownership rights.