Buone pratiche per lo sviluppo dei modelli di budget impact a livello regionale

Introduzione

In uno scenario che vede ormai ampiamente diffuso l’utilizzo delle analisi di Budget Impact (BIA) come strumento per informare i decisori riguardo all’impatto finanziario nel breve/medio periodo dell’introduzione di una tecnologia nel contesto sanitario nazionale o regionale, rimangono poco chiari la metodologia e gli aspetti informativi che i decisori intendono considerare per l’attuazione delle politiche sanitarie da adottare. Se, da una parte, le Linee Guida AIFA (1) per lo sviluppo delle BIA all’interno dei dossier prezzo e rimborso (P/R) hanno ormai fatto chiarezza almeno a livello nazionale sui farmaci, un’elevata variabilità rimane sulle metodologie adeguate da utilizzare a livello regionale o locale, in riferimento sia ai farmaci che ai dispositivi (2,3,4). Tale eterogeneità può rappresentare una criticità nel dialogo tra i due principali interlocutori in questa tipologia di analisi a livello regionale o locale (farmacia ospedaliera – azienda farmaceutica/dispositivi).

Attraverso il coinvolgimento di un gruppo multiprofessionale di esperti, il capitolo italiano dell’International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR) si è proposto di realizzare un progetto che, partendo dall’esplorazione delle attuali prassi adottate a livello regionale, arrivi a individuare le good practice nello sviluppo delle BIA adattate al contesto regionale o locale.

L’intero documento è stato sviluppato considerando l’approccio schematico proposto dalle Linee guida dell’ISPOR (5,6), che prevedono la realizzazione di 6 step metodologici nella costruzione di una BIA.

Metodi

Il progetto si è articolato in tre fasi e ha coinvolto un gruppo di lavoro (GdL) di giovani ricercatori e professionisti con esperienza a più livelli nell’ambito sanitario e uno Steering Commitee di esperti che ha supervisionato il documento, oltre un panel di 70 esperti chiamati a esprimere il proprio accordo sulle raccomandazioni proposte dal gruppo.

Le tre fasi operative hanno riguardato:

Fase 1: Analisi di scenario;

Fase 2: Identificazione delle good practice;

Fase 3: Raggiungimento di un consensus.

Nella prima fase, il GdL, composto da farmacisti ospedalieri, membri dell’accademia e giovani professionisti dipendenti di società di consulenza, di aziende farmaceutiche e di dispositivi, ha condotto un’analisi delle Linee Guida disponibili a livello nazionale e internazionale effettuando una revisione a livello regionale al fine di rilevare la disponibilità di documenti di indirizzo metodologico o informativo sullo sviluppo di BIA per farmaci o dispositivi medici in ciascuna Regione.

Per la revisione metodologica si è deciso di seguire i 6 step già proposti da Mauskpof et al., ridefiniti nel 2017 (7) e già parte di entrambe le Linee Guida prese in analisi.

Gli step fanno riferimento a: 1) caratterizzazione della popolazione; 2) orizzonte temporale; 3) scenari di confronto; 4) stima di costo delle tecnologie; 5) stime di costo su modificazioni degli algoritmi di trattamento; 6) rappresentazione dei risultati.

Sempre utilizzando i 6 step proposti da ISPOR come criterio di riferimento, il GdL ha quindi individuato le possibili good practice condivise per lo sviluppo tecnico delle BIA considerando sia gli aspetti metodologici che quelli informativi necessari per poter prendere decisioni informate a livello regionale e locale.

Nella seconda fase, le good practice proposte sono state revisionate e validate da uno Steering Commitee composto da esperti nazionali e regionali e sottoposte, attraverso un questionario di consenso, a un panel allargato di esperti (associati all’ISPOR e ad altre società scientifiche) al fine di rilevare il grado di accordo sulle good practice e di definire raccomandazioni sullo sviluppo delle analisi di budget impact a livello regionale. Il processo per la definizione del consenso è stato effettuato attraverso l’utilizzo del metodo Delphi (8,9); sono stati definiti 39 statement relativi ai diversi step metodologici e un panel di 69 esperti è stato chiamato, nel mese di ottobre 2022, a esprimere il proprio grado di accordo o disaccordo su ogni statement utilizzando una scala Likert a 5 punti, con punteggio da 1 a 5 (1, fortemente in disaccordo; 2, in disaccordo; 3, d’accordo; 4, perlopiù d’accordo; e 5, fortemente d’accordo) (10). I risultati sono stati espressi come percentuale di intervistati che hanno valutato ogni elemento come 1 o 2 (disaccordo) o come 3, 4 o 5 (accordo). Un consenso positivo è stato raggiunto in caso di accordo superiore al 66%, un consenso negativo in caso di disaccordo superiore al 66% e il consenso non è stato raggiunto quando la somma per il disaccordo o l’accordo era inferiore al 66%.

Risultati

Nell’analisi delle Linee Guida disponibili a livello nazionale e internazionale si è tenuto conto tanto delle indicazioni relative ai farmaci quanto, ove presenti, di quelle relative ai dispositivi medici (11,12,13).

La Tabella I riporta, in sintesi, il confronto tra le indicazioni fornite da ISPOR e AIFA.

Rispetto ai modelli regionali, l’analisi ha reso possibile reperire documenti guida per lo sviluppo di BIM su Farmaci in 12 Regioni (Lombardia, Veneto, Emilia-Romagna, Marche, Umbria, Campania, Molise, Puglia, Basilicata, Calabria, Sicilia e Sardegna) mentre solo 6 Regioni (Liguria, Lombardia, Veneto, Toscana, Campania e Puglia) hanno documenti riferiti a BIA specifiche per dispositivi medici.

Al fine di fornire un elemento di comparazione tra le Linee Guida Regionali e la Linea Guida Nazionale dettata da AIFA, è stato definito un parametro comparativo settando un valore pari al 100% relativamente agli adempimenti degli step metodologici identificati all’interno delle Linee Guida. Per ogni Regione analizzata, è stata rilevata una percentuale di coerenza con quanto richiesto dalle Linee Guida AIFA (Tabb. II e III).

Consensus

La votazione ha visto, in totale, il raggiungimento del consenso per il 74% degli statement. Si è deciso di non sottoporre a ulteriore votazione i 10 item che non hanno raggiunto un consenso positivo o negativo ritenendo che tale risultato riflettesse le criticità legate al disallineamento tra le soluzioni ritenute metodologicamente più corrette e la loro reale applicabilità nel contesto regionale.

Nella Tabella IV sono riportati tutti gli statement e le relative percentuali di voto e di seguito vengono riportati i risultati sintetizzati e raggruppati secondo i 6 step metodologici.

1. Caratterizzazione della popolazione: per quanto riguarda il primo step metodologico hanno raggiunto un consenso positivo gli item che indicano la necessità di considerare tutti i pazienti residenti, incidenti e prevalenti. Il tema della mobilità regionale resta aperto, anche se il consenso è maggiore (87% vs 75%) rispetto all’opportunità di considerare i pazienti al netto della mobilità.

2. Orizzonte temporale: anche in questo caso sono diverse le possibilità che incontrano un consenso positivo da parte del panel: la proposta delle Linee Guida ISPOR (da 1 a 5 anni) così come un orizzonte pari a 3 anni raggiungono un consenso positivo (75% e 71%), ma si segnala che la proposta di definire come periodo da considerare nell’analisi un orizzonte da 1 a 3 anni, con impatti per singolo anno, vede il 90% del panel esprimersi con un consenso positivo.

3. Scenari di confronto: la maggior parte dei votanti concorda nel ritenere che nell’individuazione del competitor da considerare vada fatto riferimento alle indicazioni AIFA e, a larga maggioranza (96%), che si debbano considerare anche le Linee Guida nazionali. La possibilità di coinvolgere KOL del territorio vede il raggiungimento di un consenso positivo dell’83%, a conferma dell’importanza di avere un riferimento sulla realtà clinica e sulle prassi in atto nel territorio.

4. Stima del costo della tecnologia: si registra un consenso positivo rispetto alla possibilità di considerare il prezzo di gara al netto dell’IVA, e il prezzo ex-factory netto –5% –5% al netto degli sconti confidenziali. I restanti item non hanno raggiunto consenso.

5. Stime di costo su modificazioni degli algoritmi di trattamento: si registra un consenso positivo per i 3 item che propongono un’alternativa all’inclusione dei soli costi diretti nelle stime di costo delle modificazioni all’algoritmo di trattamento. C’è un ampio margine (84%) di accordo rispetto alla proposta di includere i costi diretti sanitari nel caso base e i costi non sanitari e i costi indiretti solo nell’analisi di scenario.

6. Rappresentazione dei risultati: tutti gli item dello statement relativo alla rappresentazione dei risultati raggiungono un ampio consenso positivo evidenziando che tutti gli elementi proposti dovrebbero, nell’opinione dei votanti, essere inclusi nella rappresentazione dei risultati dell’analisi.

Discussione

L’obiettivo del progetto era, come detto in apertura, quello di provare a individuare possibili best practice che andassero nella direzione di uniformare, per quanto possibile, gli approcci regionali e le diverse indicazioni sulle modalità corrette di sviluppo di una BIA.

Pur riconoscendo i limiti di questo studio e la difficoltà, per alcuni step, a individuare un’indicazione univoca, riteniamo che quanto emerso da questo documento possa rappresentare un primo passo nella direzione auspicata.

Il primo punto su cui il GdL si è soffermato è stato quello della prospettiva da utilizzare per l’analisi. Il consensus su questo punto ha rispecchiato quanto emerso dall’analisi dei documenti regionali: è infatti indubbia l’utilità di considerare le diverse prospettive (Sistema Sanitario Nazionale, prospettiva sociale, prospettiva del singolo ospedale), tuttavia, guardando alla reale applicabilità del modello, considerare in primo luogo la prospettiva del Sistema Sanitario Regionale appare la soluzione più percorribile e funzionale agli obiettivi di una BIA.

Tra i punti che hanno visto maggiore divisione all’interno del panel dei votanti va segnalato l’orizzonte temporale: se infatti la soluzione proposta da ISPOR nelle Linee Guida (5 anni) appare ottimale a livello teorico, rischia di essere poco percorribile da un punto di vista pratico. D’altra parte, considerando un orizzonte a 1 anno come possibile nel caso di dispositivi o aree terapeutiche specifici, in generale la scelta maggiormente percorribile sembra essere quella di un orizzonte da 1 a 3 anni con impatti sul singolo anno.

Anche il tema relativo alle stime di costo rappresenta una questione aperta che ha visto il panel dividersi sui diversi statement proposti.

Gli ultimi statement del questionario facevano, infine, riferimento agli ulteriori documenti da includere nella BIA e alle categorie di farmaci per i quali richiedere l’analisi.

Si è registrato un ampio grado di accordo rispetto alla necessità di includere nella BIA l’analisi di HTA e, laddove questa non fosse disponibile, un’analisi di costo utilità od ogni ulteriore studio farmaco-economico disponibile. Questo consentirebbe non solo un’analisi delle conseguenze finanziarie della nuova tecnologia, ma permetterebbe anche una valutazione economica in grado di supportare la tecnologia in analisi dal punto di vista scientifico.

Le categorie di farmaci per le quali il panel ritiene corretta la richiesta di un’analisi di budget impact sono le seguenti: farmaci classificati da AIFA: TN1 (Nuovo principio attivo, Farmaco Orfano, Estensione di indicazione o Riclassificazione), TN2 (Nuova associazione di principi attivi, Nuova AIC, Variazione di posologia, Farmaco-copia), TN3 (Farmaco biosimilare, farmaco equivalente, estensione di indicazione di biosimilare o equivalente) e TN5 (Medicinali e/o indicazioni terapeutiche in Lista ai sensi della Legge 648/96) (14).

Un ultimo aspetto da sottolineare riguarda la scelta di un panel allargato di stakeholder per il consensus che, ovviamente, possono essere ritenuti portatori di interessi diversi. Tuttavia, tra gli obiettivi dichiarati dell’ISPOR Italy Rome Chapter c’è proprio quello di far colloquiare tutti gli stakeholder e dare voce ai diversi portatori di interesse. In questo lavoro, lo Steering Committee e i gruppi di lavoro erano formati da professionalità provenienti da accademia, aziende farmaceutiche, aziende di dispositivi, pagatori regionali e nazionali. Tutti hanno contribuito a portare la propria prospettiva all’interno del documento. A nostro avviso, questo approccio consente di calare la teoria economica e finanziaria dell’accademia all’interno della quotidianità delle valutazioni regionali fatte dai farmacisti considerando anche le necessità di una visione allargata dei prodotti richiesta dalle aziende che sviluppano molecole che non possono essere valutate sui soli parametri del prezzo “più basso”. Di conseguenza, la scelta di un panel allargato per stabilire un consensus è una conseguenza della visione generale dell’ISPOR Italy Rome Chapter che vuole rendere le metodologie economiche realizzabili e applicabili al contesto real world.

Nella Tabella V, in sintesi, vengono riportate le proposte del GdL integrate con i risultati del consensus tra i Soci (secondo il grado di accordo – consenso positivo ottenuto), mentre, nei Materiali Supplementari, vengono riportate delle proposte di template di tabelle e grafici da riportare all’interno dei dossier regionali (Materiale Supplementare). Ovviamente, la BIA, al contrario delle valutazioni economiche, è uno strumento che non può prescindere da un’associazione precisa al capitolo di spesa sanitaria a cui afferisce la tecnologia oggetto di stima. Ciò significa che la standardizzazione delle procedure e le buone pratiche proposte potrebbero non essere sempre semplici da applicare e che potrebbe essere necessaria una specifica differenziazione a seconda del tipo di tecnologia e del livello di analisi (macro o hospital based).

Conclusioni

Attraverso il questionario proposto, il GdL ha inteso sollecitare una riflessione nei Soci ISPOR in merito alla possibilità di individuare, a livello regionale, una metodologia condivisa nello sviluppo delle analisi di budget impact.

Il presente lavoro ha avviato un processo di riflessione e confronto sulle prassi attualmente in uso nelle diverse Regioni nell’ottica di integrare i vari modelli al fine di individuare buone prassi condivisibili.

Le indicazioni emerse dal consensus rappresentano un primo tentativo in questa direzione, pur lasciando aperte alcune questioni relative al possibile “disallineamento” tra le soluzioni che appaiono più appropriate da un punto di vista metodologico e la loro reale applicabilità nel contesto regionale (p. es., inclusione di tutti i costi diretti e indiretti nel modello).

Disclosures

Conflict of interest: The authors declare no potential conflict of interest with respect to the research, authorship and/or publication of this article. The authors declare the following competing interests:

Francesco Attanasio,^, Alberto Bortolami, Pier Luigi Canonico, Marco Cicoira, Caterina Donati, Fabrizio Gemmi, Andrea Marcellusi, Andrea Marinozzi, Francesco Saverio Mennini, Carolina Moreno, Sara Mucherino, Angela Ragonese, Chiara Roni, Pierluigi Russo, Francesco Russoniello, Claudia Simonelli, Matteo Zanuzzi declare no conflict of interest.

Amalia Antenori is an employee and minor shareholder of Eli Lilly, Italy Spa;

Matteo Ferrario is an employee of Roche Spa;

Ruggero Lasala is member of the Comitato Unico di Ricerca e Formazione at SIFO;

Giovanna Scroccaro receives honoraria for lectures;

Financial support: This research received no specific grant from any funding agency in the public, commercial, or not-for-profit sectors.