Nuovi criteri di definizione del prezzo di un farmaco in Italia: riflessioni e proposte per supportare valore ed innovazione

1. Ottimizzare il finanziamento in sanità favorendo la competizione tra tecnologie sanitarie:

• avviare una comparazione cross-silos tra le diverse tecnologie sanitarie, utilizzando nuovi approcci di Health Technology Assessment, al fine di indirizzare le risorse verso le soluzioni che massimizzino gli esiti di salute, in relazione alla risorse disponibili;

• ridefinire gli stanziamenti e l’utilizzo delle risorse straordinarie per le emergenze e i piani di prevenzione, facilitando l’accesso a soluzioni innovative a valore aggiunto per il sistema e valutando in modo comparativo gli impatti in termini di salute pubblica delle diverse tecnologie farmaceutiche e sanitarie disponibili;

• identificare, attraverso parametri definiti e misurabili con metodologie di HTA, gli elementi che consentano l’adozione di tecnologie sanitarie che comportino un aggravio di spesa diretta per il sistema sanitario, ma possibili riduzioni di altri costi a carico del sistema sanitario e di costi sociali;

• promuovere la rimodulazione annuale del budget per la farmaceutica sulla base delle condizioni epidemiologiche e demografiche regionali, potenziando, inoltre, l’attività di horizon scanning e prevendendo strategie di sostenibilità del sistema orientate verso il supporto all’innovazione (con conseguente superamento della logica dei silos), che consentano l’accessibilità universale alle nuove terapie;

• affrontare la valutazione tecnico-scientifica ed economico-finanziaria in modo separato (per evitare qualsiasi bias nella definizione del valore), anche se integrato (nel senso che il valore informa la successiva analisi economica).

2. Ridurre i tempi di assessment attraverso la semplificazione:

• integrare il nuovo portale AIFA con strumenti utili a mostrare lo stato di avanzamento della pratica e a garantire una rapida interlocuzione, tracciata, tra AIFA e azienda, identificando i clock stop (indicandone, ex-ante, il numero massimo consentito per accedere alla rimborsabilità), al fine di quantificare il tempo complessivo di valutazione della procedura per definire le priorità di calendarizzazione delle diverse pratiche (per rispettare i tempi di P&R previsti per legge);

• considerare l’eventuale sospensione del processo per ulteriore richiesta di dati entro e non oltre i 30 giorni dalla presentazione della domanda di P&R e, in caso di mancate osservazioni, la validazione delle informazioni e dei dati riportati nel dossier sarà effettuata secondo il meccanismo semplificato del silenzio assenso;

• allungare la validità del contratto a 3 anni per ridurre il carico di lavoro di Uffici e Commissioni, con conseguenti benefici in termini di durata dei processi (perché mantenere i contratti a 2 anni quando la legge rende possibile l’interruzione anticipata a fronte di comprovate ragioni?);

• prevedere fast-track per le nuove indicazioni e le nuove formulazioni di un prodotto, salvaguardando il prezzo delle indicazioni già approvate se il contratto è stato sottoscritto nei 12 mesi precedenti;

• delegare agli Uffici tecnici dell’Agenzia il pricing dei farmaci generici e biosimilari, al fine di ridurre il carico di lavoro delle Commissioni (oppure introducendo, in alternativa, una Commissione Unica Prezzi, CUP, diversa dal CPR).

3. Migliorare l’accesso precoce dei farmaci per unmet need:

• garantire l’accesso ai pazienti dei farmaci per unmet need (facendo riferimento al bisogno terapeutico “massimo” e “importante” delle valutazioni per l’innovatività) prima del termine del processo di P&R, attraverso procedure che ammettano temporaneamente i farmaci a rimborso prevedendo formule di pay-back automatico della differenza tra prezzo negoziato e prezzo temporaneo (applicato a seguito della valutazione CTS e fino all’uscita della determina di P&R), collegate a un volume massimo e a un tempo massimo (già studiate in diversi gruppi di lavoro, anche recenti);

• definire un limite di tempo (p. es., 12 mesi) e di fatturato (p. es., 50 milioni) come clausole di salvaguardia.

4. Aumentare la qualità dei dossier di P&R e favorire la richiesta precoce di eventuali dati aggiuntivi, migliorando l’interazione con l’azienda:

• la validazione dei contenuti del dossier (non il cosiddetto “check amministrativo”) è rilevante ai fini della qualità di tutto il processo di P&R: convalida delle assunzioni effettuate per le considerazioni epidemiologiche, delle valutazioni sul bisogno del paziente, delle alternative disponibili, della scelta del comparatore per il prezzo e delle considerazioni di natura economica (ivi inclusa la modellistica). Tale validazione dovrebbe essere fatta strutturalmente (prima della sottomissione del dossier o subito dopo) attraverso un colloquio tra l’azienda e gli Uffici dell’AIFA (e non solo in casi specifici), che certifichi che quelle informazioni sono considerate solide e faranno parte della valutazione conclusiva (come pilot si potrebbe, in alternativa, ipotizzare che siano le imprese a richiedere un’eventuale validazione di alcuni elementi oppure che venga effettuata una selezione delle pratiche attraverso livelli di alert definiti con procedure di horizon scanning).

5. Favorire accordi innovativi ed elementi complementari al prezzo:

• costruire Linee Guida sugli schemi di rimborso condizionato, messe a punto in un workshop aperto a tutti gli stakeholder (compresa l’industria) e a esperti esterni, che definiscano modalità di presentazione in fase di sottomissione del dossier, assessment e determinazione di impatto sulla spesa e che individuino, allo stesso tempo, le modalità necessarie per verificare, con evidenze generate nella pratica clinica, gli effetti di tali schemi sia sugli esiti clinici che sui costi diretti e indiretti per il sistema (rendendo pubblici i risultati);

• chiarire come l’Agenzia intenda valutare questi schemi e, in particolare, se le responsabilità sulla valutazione siano del settore HTA, della CTS o del CPR (in particolare, nell’ottica della revisione del regolamento dell’Agenzia);

• considerare come parte integrante dell’accordo negoziale, oltre a eventuali valutazioni post rimborso (p. es., Coverage With Evidence Development), proposte dell’azienda complementari al prezzo (discusse in un meeting preliminare), come, per esempio, programmi per la formazione dei medici e dei pazienti nel caso di nuovi paradigmi di cura o progetti di riorganizzazione dei percorsi (per medicinali che modifichino il percorso del paziente o la componente diagnostica).

6. Favorire la riproducibilità delle metodologie di valutazione in un sistema value-based pricing:

• potenziare il sistema di value-based pricing, legando prezzo e valore terapeutico aggiunto in modo più strutturato (prevedendo forme di premium price in caso di raggiungimento di un certo grado di valore o introducendo range di valori-soglia alla costo-efficacia) e superando la logica dei silos attraverso la valutazione di costi diretti/indiretti evitati (p. es., perdita di produttività a causa della malattia del paziente e/o del caregiver, costi previdenziali e sociali), con l’utilizzo di piattaforme di RWE che incrocino dati clinici e amministrativi provenienti da varie fonti;

• rivalutare il ruolo della costo-efficacia in un contesto di “evidence-based medicine”, evidenziando le aree in cui è considerata utile e definendo, in una fase di scoping meeting, quando è richiesta e tenuta in considerazione ai fini della valutazione finale;

• pubblicare report sugli esiti di tutti i processi di P&R, che identifichino chiaramente i criteri utilizzati per la definizione di P&R di un farmaco, al fine di garantire trasparenza e riproducibilità delle decisioni.

7. Considerare analisi di costo-beneficio e willingness to pay come strumenti per la definizione del prezzo e delle condizioni di rimborsabilità:

• considerare, tra gli indicatori per la definizione del valore di un farmaco e, di conseguenza, nella determinazione del prezzo e delle condizioni di rimborsabilità di un farmaco, la willingness to pay all’interno di analisi di costo-beneficio per prodotti per i quali non sia possibile effettuare una comparazione diretta di efficacia;

• definire le metodologie di rilevazione della valutazione contingente e delle preferenze per la willingness to pay, identificando ex-ante gli indicatori da valutare.

8. Creazione di un luogo di confronto sulle politiche del farmaco:

• creazione di una “Conferenza Nazionale del Farmaco”, nella quale l’Agenzia incontri i propri stakeholder con gruppi di lavoro interattivi divisi in worskstream sulle principali aree, al fine di redigere ogni anno il programma di lavoro sulla base dei risultati dell’anno precedente (in modo simile alla Conferenza che il NICE organizza ogni anno in UK).

Questa opportunità offrirebbe a tutto il settore un senso di maggiore inclusione e permetterebbe di migliorare il sistema di anno in anno attraverso obiettivi comuni, che potrebbero, poi, essere anche trasferiti nelle conversazioni internazionali.